A identificat și optimizat o modalitate simplă de a corecta expresia distrofinei printr-o singură tăietură în ADN-ul genomic. Este primul autor al acestui studiu. Distrofia Musculară Duchenne este cea mai frecventă și severă formă de distrofie musculară, provocând ruperea fibrelor musculare și adesea ducând la deces la începutul vieții adulte. Este cea mai răspândită la băieți, afectând aproximativ 1 din 5 000 de bărbați născuți și nu are leac. Noua abordare a restabilit până la 90% din expresia proteinei distrofine în mușchii scheletici și în inimă.
APROAPE DE CETĂȚENI